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Ultimo aggiornamento: 20 Gennaio 2012

Prescrizione off-label

Prescrizione di medicinali per indicazioni e modalità d'impiego diverse da quelle autorizzate

Nella normale pratica clinica il medico, nel prescrivere un medicinale, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche, alla via e alle modalità di somministrazione previste dall’autorizzazione all’immissione in commercio rilasciata dal Ministero della Salute. Tuttavia è possibile la prescrizione e l’utilizzo di un farmaco al di fuori delle condizioni di registrazione attraverso le due modalità sotto riportate.
La Legge n. 244 del 24 dicembre 2007 sottolinea comunque che “In nessun caso il medico curante puo’ prescrivere, per il trattamento di una determinata patologia, un medicinale di cui non è autorizzato il commercio…”, ”…impiegare un medicinale industriale per un’indicazione diversa da quella autorizzata…”, qualora non siano disponibili, per l’impiego proposto, almeno dati favorevoli di sperimentazioni liniche di fase seconda.

Prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del cittadino (DL n. 23/1998 e Legge n. 94/1998)

Un medico può prescrivere, sotto la propria esclusiva e diretta responsabilità, medicinali al di fuori delle condizioni di registrazione qualora ritenga, sulla base di dati documentabili, che un paziente non possa essere trattato utilmente con medicinali già approvati per quella indicazione terapeutica, via o modalità di somministrazione. Tale prescrizione può avvenire solamente nei casi in cui l’impiego proposto del farmaco sia documentato e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche accreditate in campo internazionale. Prima della prescrizione il medico deve acquisire il consenso informato scritto del paziente. Questo tipo di prescrizione è sempre a totale carico del cittadino.

Prescrizione di medicinali per patologie che non dispongono di valida alternativa terapeutica da erogarsi a totale carico del SSN (Legge n. 648/1996)

Una seconda modalità per prescrivere medicinali al di fuori delle condizioni di registrazione, un po’ più complessa ma che consente l’erogazione a totale carico del SSN, prevede l’inserimento di tali farmaci in un apposito elenco predisposto e periodicamente aggiornato dall'AIFA.
Possono essere inclusi:
• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non in Italia;
• medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica di cui siano già disponibili risultati di studi clinici di fase seconda;
• medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia.
L’inclusione viene effettuata dall'AIFA su richiesta documentata da parte di associazioni dei malati, di società scientifiche e di organismi sanitari pubblici e privati. L’autorizzazione è concessa dopo attenta valutazione della documentazione a supporto della richiesta, che deve riportare informazioni concernenti il tipo e la gravità della patologia da trattare; l’inesistenza di valide alternative terapeutiche; il numero di soggetti interessati al trattamento; il follow-up; il completamento favorevole di studi clinici di fase 1 e 2; l’ammontare previsto della spesa derivante dall’impiego proposto; lo stato autorizzativo del medicinale in italia ed in altri Paesi, con indicazione dell’azienda produttrice o fornitrice. I farmaci ri man gono iscritti nell’elenco fino al permanere delle esigenze che ne hanno determinato l’inserimento. La prescrizione deve essere effettuata sulla base di un Piano Terapeutico attivato da strutture specializzate ospedaliere o universitarie o da istituti di ricovero e cura a carattere scientifico. Prima della prescrizione il medico deve acquisire il consenso informato scritto del paziente.

Legge 648/1996

La dispensazione del medicinale avviene tramite il Servizio Farmaceutico delle strutture prescrittrici ove possibile, oppure tramite il Servizio Farmaceutico dell’ASL di residenza dell’assistito.
La struttura prescrittrice, al fine di monitorare i medicinali inseriti in elenco ai sensi della Legge 648/96, dovrà istituire appositi registri nel rispetto delle indicazioni riportate nei singoli provvedimenti di inserimento. Trimestralmente, inoltre, la struttura prescrittrice dovrà trasmettere alla CTS e all’Assessorato della Sanità della propria Regione una relazione ove siano indicati per ciascun paziente: età e sesso, data di inizio del trattamento, decorso clinico, eventi avversi, data e causa della eventuale interruzione del trattamento, data dell’eventuale conclusione del Piano Terapeutico. Inoltre, i dati di spesa farmaceutica dei medicinali inseriti in elenco dovranno essere comunicati dalle strutture interessate ai competenti Assessorati alla Sanità che li trasmetteranno trimestralmente all’AIFA (Provvedimento CUF del 20.07.2000). Con successivo Provvedimento del 31.01.2001 è stato disposto che le strutture prescrittrici e gli Assessorati alla Sanità devono trasmettere all’AIFA anche i dati relativi ai parametri clinici.
Con Determina AIFA del 29.05.2007, del 16.10.2007, del 09.12.2008 e successivi aggiornamenti, l’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del SSN (Legge n. 648/1996) è integrato con l’aggiunta di una specifica sezione riguardante i medicinali che possono essere utilizzati per una o più indicazioni diverse da quelle autorizzate. Questa sezione è costituita da 8 Allegati, relativi ai farmaci con uso consolidato sulla base dei dati della letteratura scientifica.

 Allegato 1 - Allegato 2 - Allegato 3 - Allegato 4 - Allegato 5 - Allegato 6 - Allegato P1 - Allegato P2

MEDICINALI INCLUSI NELL'ELENCO DELAL LEGGE 648/1996

6-MERCAPTOPURINA (6-MP)

pazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti), ma che abbiano sviluppato intolleranza a tale farmaco
G.U. n. 300 del 27/12/2011
Criteri di inclusione: Pazienti affetti da malattia di Crohn con indicazione al trattamento immunosoppressivo con azatioprina (pazienti steroido-dipendenti/resistenti/intolleranti), ma che abbiano sviluppato intolleranza a tale farmaco
Criteri di esclusione: ipersensibilita' alla 6-mercaptopurina. Riscontro di displasia del colon. Storia di malattie neoplastiche. Tubercolosi attiva o latente non adeguatamente trattata. Grave infezione batterica se non trattata e risolta con antibiotici almeno 60 giorni prima della prima somministrazione del farmaco o infezione cronica o storia di ricorrenti infezioni batteriche. Gravi infezioni virali (epatite B o epatite C). Soggetti positivi al virus dell'immunodeficienza umana (HIV). Soggetti con herpes zoster o cytomegalovirus (CMV) che si sono risolti meno di 2 mesi prima di iniziare il trattamento. Soggetti con infezioni fungine sistemiche o una storia di ripetute infezioni fungine. Soggetti che hanno ricevuto vaccini vivi entro 3 mesi dalla prima somministrazione. La terapia non dovrebbe essere intrapresa nelle donne in gravidanza.

ACIDO CIS-RETINOICO

Trattamento adiuvante del neuroblastoma stadio terzo e quarto.
G.U. n. 219 del 19/09/2000
G.U. n. 232 del 04/10/
2000
Criteri di inclusione: pazienti affetti da neuroblastoma stadio terzo e quarto ad alto rischio, con remissione di malattia dopo chemioterapia e terapia chirurgica.
Criteri di esclusione: nessuno.

ADALIMUMAB (Humira®)

Trattamento di pazienti con uveite severa refrattaria correlata ad artrite idiopatica giovanile che abbiano dimostrato intolleranza o resistenza al trattamento con infliximab.
G.U. n. 31 del 07/02/2007
G.U. n. 91 del 19/04/
2007
Criteri di inclusione: pazienti con uveite anteriore severa associata ad artrite idiopatica giovanile, refrattaria ai farmaci di fondo quali metotrexate o ciclosporina A e che abbiano inoltre dimostrato intolleranza o resistenza al trattamento con infliximab.
Criteri di esclusione: gravidanza; ipersensibilità nota al farmaco; sepsi o gravi fattori di rischio per sepsi; infezioni in atto; tubercolosi in fase attiva; neoplasie; insufficienza cardiaca; concomitanti patologie croniche; malattie demielinizzanti.

ADENOSIN-DEAMINASI coniugato con PEG (Adagen®)

Immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi.
G.U. n. 51 del 03/03/1999
Criteri di inclusione: soggetti affetti da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosindeaminasi in attesa di trapianto di midollo osseo da donatore HLA identico.
Criteri di esclusione: nessuno.

AFAMELANOTIDE

Trattamento della Protoporfiria Eritropoietica (EPP).
G.U. n. 112 del 15/05/2010
Criteri di inclusione: diagnosi di protoporfiria eritropoietina confermata da livelli elevati di proto porfirina IX. Pazienti di età compresa fra i 18 ed i 70 anni. Consenso informato.
Criteri di esclusione: insufficienza epatica, melanoma o nevi displastici, sindrome di Bowen, carcinoma delle cellule basali o squamose, lesioni cancerose o pre-cancerose della pelle, co-presenza di altre fotodermatosi, disfunzione d’organi a deviazione clinicamente significativa dalla norma in test di laboratorio, abuso di alcol o farmaci nei precedenti 12 mesi, stato di gravidanza, donne in età fertile senza adeguate misure contraccettive (contraccettivi orali, diaframma e spermicida, impianto intrauterino), uomini sessualmente attivi i cui partner non usino barriere contraccettive fino a 3 mesi dalla fine della somministrazione, uso di medicazione che possa causare fotosensibilità o pigmentazione della pelle.

AMIFAMPRIDINA FOSFATO (Firdapse®)

Trattamento sintomatico della sindrome miastenica di Lambert-Eaton (LEMS) negli adulti.
G.U. n. 112 del 15/05/2010
Criteri di inclusione: pazienti adulti con diagnosi di LEMS confermata da elettromiografia o mediante test anticorpale.
Criteri di esclusione: ipersensibilita’ al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, epilessia, asma
incontrollata, uso concomitante con sultopride, uso concomitante con medicinali a basso indice terapeutico, uso concomitante con medicinali di cui sia noto il potenziale di causare prolungamento dell’intervallo QTc, sindrome congenita del QT, gravidanza.

BEVACIZUMAB (Avastin®)

Trattamento delle maculopatie essudative non correlate all’età; trattamento del glaucoma neovascolare.
G.U. n. 62 16/03/2009
G.U. n. 269 17/11/2010

Criteri di inclusione: pazienti con maculopatia essudativa non correlata all’eta; pazienti con maculopatia essudativa correlata all’età già in trattamento con bevacizumab, e/o glaucoma neovascolare.
Criteri di esclusione: degenerazione maculare neovascolare (essudativa) correlata all’eta; maculopatie non essudative e patologie oculari non caratterizzate da neovascolarizzazione.

BIOTINA

Deficit multiplo di carbossilasi nelle due forme: deficit di biotinidasi; deficit di olocarbossilasi sintetasi.
G.U. n. 34 del 10/02/2001
Criteri di inclusione: deficit di biotinidasi; deficit di olocarbossilasi sintetasi.
Criteri di esclusione: nessuno.

BORTEZOMIB (Velcade®)

In combinazione con desametasone per il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario/recidivato.
G.U. n. 142 del 22/06/2009
Criteri di inclusione: pazienti affetti da mieloma multiplo refrattario/recidivato.
Criteri di esclusione: funzionalità epatica gravemente compromessa; pneumopatia infiltrativa diffusa acuta e pericardiopatia; ipersensibilità verso bortezomib o agli eccipienti; infezioni micotiche sistemiche; diabete scompensato.

CICLOSPORINA A

Nefrite lupica.
G.U. n. 297 del 20/12/1999
Criteri di inclusione: soggetti affetti da nefrite lupica non rispondenti alla terapia convenzionale o per i quali tale terapia presenti delle controindicazioni.
Criteri di esclusione: soggetti che rispondono alla terapia convenzionale.

CINACALCET CLORIDRATO

Trattamento dell’ipercalcemia indotta da iperparatiroidismo secondario nei pazienti portatori di trapianto renale.
G. U. n. 167 del 20.07.2011
Criteri di inclusione: Pazienti portatori di trapianto renale, che presentino ipercalcemia (Calcemia ≥2.63 mmol/L o ≥10,5 mg/dL, definita da due controlli) indotta da iperparatiroidismo secondario.
Criteri di esclusione: Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti. Episodi convulsivi negli ultimi tre mesi. Terapia concomitante con diuretici tiazidici o difosfonati.

D-PENICILLAMINA

Morbo di Wilson (anche denominato degenerazione epatolenticolare).
G.U. n. 141 del 20.06.2011
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di Morbo di Wilson per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare una terapia con un agente chelante del rame.
Criteri di esclusione: aumenti progressivi e significativi, in corso di trattamento di proteinuria e/o ematuria. Deficit grave di lattasi, galattosemia o sindrome da malassorbimento di glucosio/galattosio.

Terapia della cistinosi/cistinuria, in tutti i casi in cui si ritenga indispensabile l’impiego di tale farmaco, in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili.
G. U. n. 167 del 20.07.2011
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di cistinosi/cistinuria per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare una terapia con D-Penicillamina in alternativa o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili.
Criteri di esclusione: aumenti progressivi e significativi, in corso di trattamento, di proteinuria e/o ematuria. Deficit grave di lattasi, galattosemia o sindrome da malassorbimento di glucosio/galattosio.

Terapia delle intossicazioni professionali, accidentali o terapeutiche da piombo ed oro. Test di Ohlsson per la diagnosi dell’intossicazione da piombo
G. U. n. 167 del 20.07.2011

Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di intossicazione professionale, accidentale o terapeutica da piombo ed oro per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare una terapia con DPenicillamina. Il farmaco è utilizzabile da solo o in associazione con altri presidi terapeutici compatibili. Pazienti per i quali il clinico ritenga opportuno effettuare il Test di Ohlsson per la diagnosi di intossicazione da piombo.
Criteri di esclusione: aumenti progressivi e significativi, in corso di trattamento, di proteinuria e/o ematuria. Deficit grave di lattasi, galattosemia o sindrome da malassorbimento di glucosio/galattosio. Avvelenamento da piombo tetraetilico.

ECULIZUMAB (Soliris®)

Trattamento dell'emolisi intravascolare dei pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna (EPN) che non abbiano effettuato precedenti trasfusioni.
G.U. n. 122 del 28/05/2007
G.U. n. 290 del 12/12/
2008
G.U. n. 3 del 5/01/
2009
Criteri di inclusione: diagnosi di EPN confermata da citometria a flusso con almeno una delle seguenti caratteristiche cliniche: stato anemico severo associato a segni di emolisi intravascolare; frequenti episodi emoglobinurici; gravi sintomi imputabili all’emolisi intravascolare (es. crisi dolorose addominali); elevato rischio trombotico.
Criteri di esclusione: non indicato per il trattamento dell’anemia in assenza di segni di emolisi intravascolare; pazienti con infezione da Neissaria Meningiditis in atto o non vaccinati contro Neissaria Meningiditis; pazienti con ipersensibilità a eculizumab, alle proteine murine o a uno qualsiasi degli eccipienti; gravidanza.

Terapia della Sindrome Emolitico Uremica (SEU) atipica.
G.U. n. 141 del 20/06/2011

EPOETINA ALFA

Sindromi mielodisplastiche (MDS); anemia refrattaria (AR) con siderablasti (RARS) e senza sideroblasti (RA).
G.U. n. 58 del 10/03/2000
Criteri di inclusione: anemia sintomatica e anemia trasfusionale dipendente (Hbcg).
Criteri di esclusione: trasformazione leucemica (ARE B-T) pregressa con mancata risposta al trattamento con epoetina somministrata per più di 2 mesi.

EPOETINA BETA

Sindromi mielodisplastiche (MDS); anemia refrattaria (AR) con siderablasti (RARS) e senza sideroblasti (RA).
G.U. n. 58 del 10/03/2000
Criteri di inclusione: anemia sintomatica e anemia trasfusionale dipendente (Hbcg).
Criteri di esclusione: trasformazione leucemica (ARE B-T) pregressa con mancata risposta al trattamento con epoetina somministrata per più di 2 mesi.

IDEBENONE

Trattamento della miocardiopatia in soggetti affetti da Atassia di Friedreich, che non possono avvalersi di valida alternativa terapeutica.
G.U. n. 56 del 08/03/2004
G.U. n. 106 del 09/05/
2009
Criteri di inclusione: pazienti risultati positivi al test genetico per Atassia di Friedreich.
Criteri di esclusione: nessuno.

IDROSSIUREA

Trattamento di pazienti con beta talassemia non trasfusione-dipendente e con sindromi falcemiche che presentino una sintomatologia grave e/o invalidante.
G.U. n. 132 del 09/06/2006
Criteri di inclusione: pazienti con anemia marcata; eritropoiesi extramidollare; frequenti o gravi crisi dolorose falce miche; ulcere recidivanti agli arti inferiori.
Criteri di esclusione: quelli già noti per idrossiurea; uso di farmaci neutropenizzanti.

INFLIXIMAB (Remicade®)

Trattamento di pazienti con uveite correlata ad artrite idiopatica giovanile.
G.U. n. 31 del 07/02/2007
G.U. n. 91 del 19/04/
2007
Criteri di inclusione: pazienti con uveite anteriore associata ad artrite idiopatica giovanile refrattaria ai farmaci di fondo quali metotrexate o ciclosporina A o complicata da cataratta, ipertono, vitreite o edema maculare cistoide, con elevato rischio di compromissione visiva.
Criteri di esclusione: gravidanza; ipersensibilità nota al farmaco; sepsi o gravi fattori di rischio per sepsi; infezioni in atto; tubercolosi in fase attiva; neoplasie; insufficienza cardiaca; concomitanti patologie croniche; malattie demielinizzanti.

INTERFERONE ALFA-2a (Roferon A®)

Emangiomi che per sede e/o dimensioni compromettano strutture vitali o determinino complicazioni che mettono in pericolo di vita.
G.U. n. 237 del 10/10/1997
G.U. n. 50 del 02/03/1999

Criteri di inclusione: pazienti nei quali la terapia con corticosteroidi per via sistemica o intralesionale non ha portato alcun beneficio obiettivabile; pazienti nei quali non e indicato o che presentano controindicazioni al trattamento chirurgico.
Criteri di esclusione: storia di ipersensibilità all’interferone alfa-2a o 2b o ad altro componente le specialità; gravi cardiopatie preesistenti; gravi disfunzioni renali, epatiche, del SNC non correlate alla patologia oggetto del presente provvedimento; stati depressivi.

Forme refrattarie della malattia di Behcet
G.U. n. 237 del 10/10/1997
G.U. n. 92 del 21/04/1999

Criteri di inclusione: pazienti con forme gravi che non hanno tratto beneficio dalla terapia consolidata.
Criteri di esclusione: storia di ipersensibilità all’interferone alfa-2a o 2b o ad altro componente le specialità; gravi cardiopatie preesistenti; gravi disfunzioni renali, epatiche, del SNC non correlate alla patologia oggetto del presente provvedimento; stati depressivi.

Trattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercato.
G.U. n. 122 del 28/05/2007
Criteri di inclusione: pazienti affetti da trombocitemia essenziale che non rispondono o per i quali sia controindicato l’uso di altre terapie disponibili.
Criteri di esclusione: nessuno.

In monoterapia nel trattamento dell’epatite acuta da HCV.
G.U. n. 266 del 14/11/2009
Criteri di inclusione: pazienti con diagnosi clinica di epatite acuta da virus dell’epatite C con HCV-RNA positivo, di qualunque genotipo. La diagnosi di epatite acuta deve basarsi sui seguenti criteri: presenza di HCV-RNA nel sangue con sieroconversione di un test anti HCV (EIA) negativo negli ultimi 6 mesi. In assenza di una sieroconversione documentata , la diagnosi può basarsi su due dei seguenti criteri: ALT>10 volte il limite superiore di normalità; esposizione ad HCV nota o sospetta negli ultimi 6 mesi; esclusione delle altre cause di danno epatico acuto. Quando non e possibile avere a disposizione i criteri di cui sopra dovrebbe essere considerata una biopsia epatica per escludere un’epatite cronica che va trattata con le usuali schedule terapeutiche.
Criteri di esclusione: scompenso epatico (classe funzionale Child-Pugh>7, o ascite, o encefalopatia); insufficienza cardiaca moderata-grave e/o precedenti episodi di scompenso cardiaco; aritmie cardiache che necessitano di terapia antiaritmica; tutte le altre controindicazioni all’impiego dei farmaci come da RCP.

INTERFERONE ALFA-2b (Intron A®)

Emangiomi che per sede e/o dimensioni compromettano strutture vitali o determinino complicazioni che mettono in pericolo di vita.
G.U. n. 237 del 10/10/1997
G.U. n. 50 del 02/03/1999

Criteri di inclusione: pazienti nei quali la terapia con corticosteroidi per via sistemica o intralesionale non ha portato alcun beneficio obiettivabile; pazienti nei quali non e indicato o che presentano controindicazioni al trattamento chirurgico.
Criteri di esclusione: storia di ipersensibilità all’interferone alfa-2a o 2b o ad altro componente le specialità; gravi cardiopatie preesistenti; gravi disfunzioni renali, epatiche, del SNC non correlate alla patologia oggetto del presente provvedimento; stati depressivi.

Forme refrattarie della malattia di Behcet.
G.U. n. 237 del 10/10/1997
G.U. n. 92 del 21/04/1999

Criteri di inclusione: pazienti con forme gravi che non hanno tratto beneficio dalla terapia consolidata.
Criteri di esclusione: storia di ipersensibilita all’Interferone alfa-2a o 2b o ad altro componente le specialità; gravi cardiopatie preesistenti; gravi disfunzioni renali, epatiche, del SNC non correlate alla patologia oggetto del presente provvedimento; stati depressivi.

Trattamento della trombocitemia essenziale per i pazienti non candidabili ai trattamenti ora disponibili sul mercato.
G.U. n. 122 del 28/05/2007
Criteri di inclusione: pazienti affetti da trombocitemia essenziale che non rispondono o per i quali sia controindicato l’uso di altre terapie disponibili.
Criteri di esclusione: nessuno.

In monoterapia nel trattamento dell’epatite acuta da HCV.
G.U. n. 266 del 14/11/2009
Criteri di inclusione: pazienti con diagnosi clinica di epatite acuta da virus dell’epatite C con HCV-RNA positivo, di qualunque genotipo. La diagnosi di epatite acuta deve basarsi sui seguenti criteri: presenza di HCV-RNA nel sangue con sieroconversione di un test anti HCV (EIA) negativo negli ultimi 6 mesi. In assenza di una sieroconversione documentata, la diagnosi può basarsi su due dei seguenti criteri: ALT>10 volte il limite superiore di normalità; esposizione ad HCV nota o sospetta negli ultimi 6 mesi; esclusione delle altre cause di danno epatico acuto. Quando non e possibile avere a disposizione i criteri di cui sopra dovrebbe essere considerata una biopsia epatica per escludere unfepatite cronica che va trattata con le usuali schedule terapeutiche.
Criteri di esclusione: scompenso epatico (classe funzionale Child-Pugh>7, o ascite, o encefalopatia); insufficienza cardiaca moderata-grave e/o precedenti episodi di scompenso cardiaco; aritmie cardiache che necessitano di terapia antiaritmica; tutte le altre controindicazioni all’impiego dei farmaci come da RCP. Micosi fungoide.
G.U. n. 87 del 14/04/2003
Criteri di inclusione: micosi fungoide in stadio IB, IIA, IA recidivanti post-PUVA. Criteri di esclusione: eta > 70 anni.

INTERFERONE GAMMA-1b

Fibrosi cistica polmonare idiopatica.
G.U. n. 138 del 15/06/2000
Criteri di inclusione: fibrosi polmonare idiopatica in pazienti non responsivi alla terapia convenzionale; diagnosi istologica con andamento progressivo, per 6-12 mesi, nonostante trattamento con glucocorticoidi ed altri immunosopppressori; capacita polmonare totale > 45%.
Criteri di esclusione: capacita polmonare < 45%.

ISTAMINA DICLORIDRATO

Terapia di mantenimento nei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta in prima remissione trattati contemporaneamente con interleuchina-2. L’efficacia del farmaco non è stata pienamente dimostrata nei pazienti di età superiore ai 60 anni.
G.U. n. 39 del 17/02/2011
G.U. n. 06 del 09/01/2012
Criteri di inclusione: pazienti adulti affetti da leucemia mieloide acuta in I remissione completa che sono stati sottoposti a chemioterapia di induzione e consolidamento, incluso il trapianto autologo di cellule staminali; entro 8 settimane dall’ultima dose di chemioterapia. Pazienti che hanno una conta piastrinica ≥75.000/mmc e globuli bianchi≥1.500/mmc, normali livelli di PTT, livelli di GOT GPT e bilirubina non superiori al doppio del valore normale, valori di creatinina non superiori a 1,5 il valore normale. Pazienti con un buon Performance Status (0-1). Donne da almeno un anno in menopausa oppure che usano contraccezione orale o di barriera.
Criteri di esclusione: pazienti che devono essere sottoposti a trapianto allogenico. Pazienti affetti da leucemia acuta promielocitica. Pazienti affetti da patologie cardiache di classe III o IV, affetti da ipotensione o grave ipertensione, instabilità vasomotoria, aritmie oppure che hanno avuto un infarto miocardico nei 12 mesi antecedenti, che soffrono di angina pectoris o aterosclerosi sintomatica. Pazienti con malattie neoplastiche, ad eccezione del carcinoma in situ della cervice uterina oppure carcinoma squamoso o basale della cute. Pazienti che soffrono di patologie del sistema nervoso oppure che hanno avuto un ictus nei 12 mesi antecedenti. Pazienti che soffrono di patologie psichiatriche. Pazienti che soffrono di patologie autoimmuni. Pazienti con ulcera peptica in fase attiva oppure che hanno avuto in passato ulcera peptica o malattia esofagea complicata con emorragia. Pazienti in trattamento con clonidina, steroidi e/o H2 antagonisti. Pazienti con ipersensibilità all’istamina oppure che hanno presentato negli ultimi 5 anni gravi allergie a cibo o farmaci che hanno richiesto trattamento. Donne in gravidanza ed allattamento. 

LAMIVUDINA

Profilassi della recidiva di epatite HBV correlata dopo trapianto di fegato, nei pazienti con HBV-DNA positivo prima del trapianto, in associazione alle IgG specifiche.
G.U. n. 219 del 19/09/2000
Criteri di inclusione: pazienti sottoposti a trapianto di fegato con HBV-DNA positivo prima del trapianto.
Criteri di esclusione: nessuno.
Profilassi della riattivazione dell’epatite B in portatori inattivi di HBsAg in corso di terapia immunosoppressiva e di soggetti HBsAg-negativi e anti-HBc positivi candidati a terapie fortemente immunosoppressive, in quanto a rischio significativo di epatite B occulta passibile di riattivazione. Profilassi dell’epatite B in riceventi di trapianto epatico da donatori HBsAg negativi e anti-HBc positivi.
G.U. n. 99 del 29/04/10
Criteri di inclusione: a) pazienti portatori inattivi di HBsAg (caratterizzati da reattività anti HBeAg e da livelli di HBVDNA persistentemente inferiori a 2000 UI/mL pari a 10.000 cp/mL) e senza segni di malattia epatica da HBV candidati a chemioterapie ad effetto immunosoppressivo, al trapianto di organi solidi od al trapianto di midollo autologo od allogenico od a terapie immunosoppressive ad alto rischio tra cui: anti-TNF, anti-CD20, anti-CD56, steroidi a dosi medio alte (> 10 mg/die) per periodi prolungati, ciclofosfamide, metotrexate, leflunomide, ciclosporina, tacrolimus, azatioprina e icofenolato; b) individui HBsAg-negativi e anti-HBc positivi con malattia ematologica che vanno incontro a terapie fortemente immunosoppressive come: fludarabina, regimi ad alta-intensità, trapianto di midollo autologo o allogenico, trattamento con anticorpi monoclonali (anti-CD20, anti-CD52). Individui HBsAg-negativi e anti-HBc positivi con malattia non ematologica candidati a trattamento con anticorpi monoclonali anti-CD20; c) riceventi di trapianto epatico da donatori HBsAg-negativi e anti-HBc positivi.
Criteri di esclusione: Pazienti con malattia attiva da HBV (HBVDNA > 2000 UI/mL) che dovrebbero essere trattati come i soggetti immunocompetenti in accordo alle correnti linee guida. Controindicazioni all’impiego della lamivudina come da riassunto delle caratteristiche del prodotto.

L-ARGININA

Patologie conseguenti a difetti del ciclo dell’urea quali: deficit di ornitinatranscarbamilasi; deficit di argininosuccinatoliasi ASL (argininosuccinicoaciduria); deficit di carbaminfosfato sintetasi; deficit di argino succinato sintetasi (citrullinemia); sindrome iperammoniemiaiperornitinemia-omocitrullinemia.
G.U. n. 50 del 02/03/1999
G.U. n. 58 del 10/03/2000
Criteri di inclusione: accertata carenza degli enzimi ornitinatranscarbamilasi, argininosuccinatoliasi (ASL), carbaminfosfato sintetasi, arginosuccinato sintetasi.
Criteri di esclusione: nessuno.

LENALIDOMIDE (Revlimid®)

Trattamento di pazienti anemici trasfusione-dipendenti, con sindrome mielodisplastica a rischio basso o intermedio-1, portatori di selezione 5q- associata o meno ad altre anomalie cromosomiche.
G.U. n. 264 del 11/11/2008
G.U. n. 286 del 07/12/2010

Criteri di inclusione: diagnosi di mielodisplasia a rischio basso o intermedio-1 (secondo IPSS score) associata a tutte le seguenti caratteristiche: anemia richiedente supporto trasfusionale (almeno 2 unità di concentrati eritrocitari nelle 8 settimane precedenti lfinizio del trattamento); delezione 5q31, isolata o associata ad altre anomalie cromosomiche.
Criteri di esclusione: pazienti con valori di creatinina sierica >2,5 mg/dl.

LEVOCARNITINA

Aciduria organica e difetti della beta-ossidazione degli acidi grassi.
G.U. n. 286 del 07/12/2010
Criteri di inclusione: acidurie organiche con dimostrazione in GC/MS degli acidi organici patologici e difetti della beta-ossidazione degli acidi grassi con diagnosi confermata se necessario anche con indagine molecolare o dosaggio enzimatico.
Criteri di esclusione: nessuno.

METOTREXATO

Trattamento della gravidanza ectopica.
G.U. n. 17 del 21/01/2008
Criteri di inclusione: tutti i seguenti, contemporaneamente presenti: assenza di rottura tubarica (assenza di falda fluida all’ecografia trans vaginale o minima falda fluida in pazienti emodinamicamente stabili); valori plasmatici di beta-hCG inferiori a 3000 mUI/ml; massa annessiale inferiore a 3,5 cm.
Criteri di esclusione: almeno 1 dei seguenti: presenza di attività cardiaca embrionale; rottura tubarica; emoperitoneo >100 ml; diametro ecografico della GEU > o = 3,5 cm; dolore persistente per oltre 24 h; necessita di conferma laparoscopica della diagnosi; malattie epatiche o renali; discrasie ematiche; malattie polmonari attive; ulcera peptica; alcolismo; immunodeficienza; allattamento (anche un solo criterio presente).

MEXILETINA (Mexitil®)

Nelle malattie neuromuscolari per il trattamento delle miotonie distrofiche e non distrofiche da alterazione della funzione del canale del cloro o del sodio.
G.U. n. 201 del 28/08/2010
Criteri di inclusione: a titolo esplicativo, sono incluse tutte le patologie che rientrano nei criteri di assegnazione del codice di esenzione RFG 090 e RFG 100 come da DM 279/01 quali, ad esempio, la Malattia di Thomsen, la Malattia o Distrofia Miotonica di Steinert, la Malattia di von Eulemburg, la Distrofia miotonica di Becker, la paramiotonia congenita e le miotonie aggravate dal potassio quali la myotonia permanens, la myotonia fluctuans e le paralisi periodiche.
Va sottolineato che la nomenclatura delle malattie miotoniche e in costante evoluzione. Pertanto le indicazioni terapeutiche includono anche eventuali nuove denominazioni nosologiche delle sindromi miotoniche. La diagnosi di malattia muscolare con miotonia con codice di esenzione RFG 090 e RFG 100 deve essere effettuata da uno specialista neurologo o pediatra confermata da: esame clinico; elettromiografia (EMG). E obbligatorio richiedere una consulenza cardiologica ed elettrocardiogramma prima di iniziare il trattamento.
Criteri di esclusione: La mexiletina e controindicata in caso di shock cardiogeno o di disturbi dell’automatismo (blocco atrio-ventricolare di secondo e terzo grado) in assenza di pacemaker.
La somministrazione di mexiletina in soggetti colpiti da infarto miocardico recente (tre mesi) o nei casi in cui la portata cardiaca e ridotta (volume di eiezione ventricolare sinistro inferiore al 35%) deve essere limitata a quei casi in cui la gravita della patologia e tale da costituire un pericolo per la vita stessa del paziente. Insufficienza renale o epatica di grado tale da rendere l’utilizzo del farmaco pericoloso per la vita del paziente.
La mexiletina e secreta nel latte materno. L’utilizzo durante l’allattamento deve prevedere le opportune precauzioni.

MICOFENOLATO MOFETILE

Malattia “trapianto verso ospite” nella forma sia acuta che cronica, resistente o intollerante al trattamento di prima e seconda linea dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche.
G.U. n. 219 del 19/09/2000
Criteri di inclusione: pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo allogenico, con malattia “trapianto verso ospite” acuta o cronica, non responsiva o intollerante al trattamento di prima e seconda linea.
Criteri di esclusione: nessuno.

MITOTANE (Lysodren®)

Sindrome di Cushing grave.
G.U. n. 207 del 05/09/2000
Criteri di inclusione: Sindrome di Cushing trattata con terapia radiante o in preparazione all’intervento chirurgico.
Criteri di esclusione: nessuno.

OCTREOTIDE

Ipotensione ortostatica grave in disfunzioni generalizzate del sistema nervoso vegetativo.
G.U. n. 138 del 15/06/2000
Criteri di inclusione: soggetti non responsivi alla terapia convenzionale o che presentino controindicazioni alla terapia cortisonica cronica.
Criteri di esclusione: ipersensibilità accertata ad octreotide o a somatostatina; gravidanza; allattamento; età pediatrica.

OCTREOTIDE ACETATO

Diarrea secretoria refrattaria a precedenti terapie standard (medicinali frenanti la motilita, colestiramina, antibiotici, ecc).
G.U. n. 137 del 14/06/1999
Criteri di inclusione: diarrea secretoria refrattaria da sindrome dell’intestino corto e da pregressi interventi chirurgici sullo stomaco.
Criteri di esclusione: ipersensibilita accertata ad octreotide od a somatostatina; gravidanza; allattamento; età pediatrica.

Fistole pancreatiche.
G.U. n. 105 del 08/05/2001
G.U. n. 163 del 15/07/2005

Criteri di inclusione: fistola pancreatica documentata.
Criteri di esclusione: ipersensibilità accertata ad octreotide od a somatostatina; gravidanza; allattamento; età pediatrica.

OCTREOTIDE FORMULAZIONE A RILASCIO PROLUNGATO

Angiomatosi non suscettibile di altri trattamenti e/o di asportazione chirurgica, che non possono avvalersi di valida alternativa terapeutica.
G.U. n. 70 del 24/03/2001
G.U. n. 163 del 15/07/2005

Criteri di inclusione: angiomatosi non suscettibile di altri trattamenti e/o di asportazione chirurgica; diagnosi istologica.
Criteri di esclusione: ipersensibilità accertata ad octreotide o al somatostatina; gravidanza; allattamento; età pediatrica.

PLERIXAFOR (Mozobil®)

In combinazione con G-CSF per incrementare la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche al sangue periferico per la raccolta e il conseguente trapianto autologo in pazienti con linfoma o mieloma multiplo che mobilizzano scarsamente.
G.U. n. 223 del 25/09/2009
Criteri di inclusione: pazienti con linfoma o mieloma multiplo che mobilizzano scarsamente.
Criteri di esclusione: pazienti con leucemia acuta.

RIBAVIRINA (Rebetol®, Copegus®)

Terapia della recidiva da HCV in pazienti già sottoposti a trapianto di fegato per epatopatia cronica C, in combinazione con interferone alfa-ricombinante o peghilato o in monoterapia se esitono controindicazioni o intolleranza agli interferoni .
G.U. n. 85 del 13/04/2011
Criteri di inclusione: soggetti affetti da recidiva da HCV già sottoposta a trapianto di fegato per epatopatia cronica C.
Criteri di esclusione: anemia (con valore di emoglobina < 9 gr/dl).

Terapia dell’epatite cronica e della cirrosi compensata da virus dell’epatite C, in combinazione con gli interferoni peghilati, nei pazienti con talassemia major o talassemia intermedia che necessitano di terapia trasfusionale.
G.U. n. 208 del 08/09/2009
G.U. n. 06 del 09/01/2012
Criteri di inclusione: soggetti con diagnosi istologica o clinica di epatite cronica o cirrosi epatica compensata da virus dell'epatite C con HCV-RNA positivo, di qualunque genotipo, con aminotransferasi superiori ai valori normali o con fibrosi significativa (score Metavir > F1 alla biopsia epatica).
Criteri di esclusione: cirrosi epatica scompensata (ascite, encefalopatia, emorragia da rottura di varici esofagee) o con precedenti episodi di scompenso e/o emorragia da rottura di varici esofagee; pazienti con cirrosi epatica in classe funzionale di Child-Pugh >7; diagnosi di epatocarcinoma; insufficienza renale cronica con valori di creatinina >1,5 mg/dl; insufficienza cardiaca moderata-grave e/o precedenti episodi di scompenso cardiaco; aritmie cardiache che necessitano di terapia antiaritmica.

SIERO ANTILINFOCITARIO DI CAVALLO (Atgam®)

Terapia dell’aplasia midollare acquisita, anche denominata anemia aplastica, dopo fallimento di trattamento con  siero antilinfocitario di coniglio (Thymoglobuline®).
G.U. n. 276 del 14/11/2011
Criteri di inclusione: tutti i casi di aplasia  midollare  per  i quali  sia  accertato  o  probabile  un  meccanismo  etiopatogenetico autoimmunitario e per i quali la terapia con  siero  antilinfocitario di   coniglio   (Thymoglobuline®)   si   sia   rivelata   inefficace, insufficientemente  efficace  o  sia  a  priori  controindicata.   La diagnosi deve essere obbligatoriamente accertata sia mediante biopsia sia mediante agoaspirato del midollo osseo.
Criteri di esclusione: a) Tutte le aplasie midollari congenite o costituzionali; b) Aplasie midollari causate da radiazioni; c) Aplasie midollari da danno chimico diretto; d) Aplasie midollari secondarie a processi tumorali; e) Tutte le aplasie midollari per le quali  sia  stata  esclusa con certezza una etiopatogenesi di tipo autoimmunitario;  f) La  gravidanza  e'  un  fattore  di  esclusione  salvo  casi eccezionali in cui non vi sia altra alternativa terapeutica e la vita della  paziente  sia  gravemente  minacciata,   tenendo   in   debita considerazione la mancanza di dati sui possibili rischi per il  feto. La paziente  andra'  adeguatamente  informata  nei  casi  in  cui  si prospetti l'uso di ATGAM® durante la gravidanza; g) Tutti i casi di aplasia midollare che  abbiano  risposto  in maniera  soddisfacente  al   siero   antilinfocitario   di   coniglio (Thymoglobuline®).

TEFAMIDIS MEGLUMINE

Trattamento orale dell’amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia sintomatica.
G.U. n.17 del 22/01/2011
Criteri di inclusione: pazienti adulti con amiloidosi ereditaria da transtiretina definita da: riscontro di una mutazione amiloidogenica nota della transtiretina; documentata polineuropatia periferica sensitivo-motoria e/o autonomica.
Criteri di esclusione: pregresso trapianto di fegato; gravidanza o allattamento.
 

TERLIPRESSINA (Glipressina®)

Trattamento della sindrome epatorenale in pazienti con cirrosi epatica, in associazione alla somministrazione di albumina umana.
G.U. n. 99 del 29/04/10
Criteri di inclusione: diagnosi di sindrome epatorenale secondo i criteri stabiliti dall’International Ascites Club (Salerno, Gut, 2007): cirrosi con ascite; creatinine sierica > 1.5 mg/dl; mancato miglioramento cretinina sierica (sino ad un valore finale < 1.5 mg/dl) dopo sospensione di diuretici ed espansione adeguata del volume plasmatico con albumina (1 g/Kg di peso corporeo per due giorni consecutivi); assenza di shock; non trattamento in atto o recente con FANS o altri farmaci potenzialmente nefrotossici; assenza di nefropatia organica come indicato da proteinuria inferiore a 500 mg/die ed assenza all’ecografia renale di dati indicativi di nefropatia ostruttiva o parenchimale. La sindrome epatorenale viene distinta in: tipo 1, definita da un aumento della cretininemia >100% con valore finale >2,5 mg/dl in meno di 2 settimane, generalmente precipitata da infezioni batteriche; e tipo 2, definita da un aumento progressivo della cretininemia, con valori compresi tra 1,5 e 2,5 mg/dl, generalmente associata ad ascite refrattaria.
Criteri di esclusione: nessuno.

TETRAIDRO BIOPTERINA

Iperfenilalaninemia da carenza congenita dell’enzima 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi.
G.U. n. 282 del 02/12/1998
Criteri di inclusione: pazienti con documentata carenza congenita dell’enzima 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi.
Criteri di esclusione: iperfenilalaninemia senza documentata carenza dell’enzima 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi.

TIOPRONINA

Cistinuria.
G.U. n. 81 del 06/04/2001
Criteri di inclusione: cistinuria.
Criteri di esclusione: nessuno.

TIREOTROPINA ALFA (Tyrogen®)

Somministrazione post-tiroidectomia in pazienti affetti da carcinoma differenziato della tiroide (CDT) in terapia ormonale soppressiva (THST) per il trattamento con iodio radioattivo (131I) delle lesioni secondarie loco-regionali e a distanza iodio-captanti, che presentino una delle seguenti condizioni:
a) Incapacità di raggiungere adeguati livelli di TSH (valori superiori a 30 µUI/ml) da stimolazione endogena per condizioni cliniche concomitanti (ad es. ipopituitarismo primario o secondario, metastasi funzionanti);
b) gravi condizioni cliniche potenzialmente aggravate dall’ipotiroidismo iatrogeno: anamnesi positiva per ictus o TIA; franca cardiomiopatia (classe NYHA III o IV); severa insufficienza renale (stadio 3 o superiore); disturbi psichiatrici gravi (depressione grave, psicosi).
G. U. n. 167 del 20/07/2011
Criteri di inclusione: diagnosi di carcinoma differenziato della tiroide, già operato, con situazione clinica come ai punti precedenti a) e/o b), confermati da: livelli di TSH raggiunti alla sospensione di THSH; relazione clinica. Età superiore a 12 anni. Consenso informato.
Criteri di esclusione: ipersensibilità all’ormone tireotropo bovino o umano o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

TRIENTINE DICLORIDRATO

Trattamento del Morbo di Wilson per i pazienti per i quali la D-penicillamina sia inefficace, insufficientemente efficace, non tollerata o controindicata.
G. U. n. 167 del 20/07/2011
Criteri di inclusione: tutti i pazienti con diagnosi accertata di Morbo di Wilson per i quali il clinico ritenga opportuno instaurare una terapia con un agente chelante del rame e per i quali la D-Penicillamina sia inefficace, insufficientemente efficace, non tollerata o controindicata.
Criteri di esclusione: Pazienti con diagnosi accertata di Morbo di Wilson che rispondono al trattamento con D-Penicillamina senza effetti collaterali di rilievo. L'uso in gravidanza deve essere limitato ai casi di effettiva necessità valutando il rapporto rischio/beneficio.

TREOSULFANO (Treosulfan®)

Estensione delle indicazioni: trapianto di cellule staminali emopoietiche (CSE) del bambino e dell’adulto affetti da patologia oncologica e non oncologica ad alto rischio di tossicità.

VALGANCICLOVIR (Valcyte®, Darilin®)

Trattamento “pre-emptive” dell’infezione da CMV in pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo o di cellule staminali emopoietiche.
G.U. n. 231 del 04/10/2007
G.U. n. 17 del 21/01/2008

Criteri di inclusione: pazienti con infezione asintomatica da CMV (riattivazione) dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche. Lo stato di riattivazione richiede la determinazione dell’antigenemia CMVpp65 o del CMV-DNA mediante PCR.
Criteri di esclusione: nausea e vomito con incapacità ad assumere farmaci per bocca; diarrea o malassorbimento; insufficienza renale moderata-grave; infezione
sintomatica da CMV.

ZINCO SOLFATO

Morbo di Wilson per i pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.
G.U. n. 58 del 10/03/2000
G.U. n. 96 del 23/04/2008
G.U. n. 103 del 03/05/2008

Criteri di inclusione: morbo di Wilson in pazienti non candidabili o non rispondenti al trattamento con zinco acetato.
Criteri di esclusione: pazienti che rispondono al trattamento con zinco acetato.

MONITORAGGIO CARDIOVASCOLARE INTENSIVO DOPO LA PRIMA DOSE DI FINGOLIMOD

24 Gennaio 2012

In seguito a segnalazioni di problemi cardiaci nei pazienti affetti da sclerosi multipla recidivante-remittente che assumono fingolimod (Gilenya®), l'EMA raccomanda di aumentare il livello di monitoraggio cardiovascolare (ECG, pressione arteriosa, frequenza cardiaca) subito dopo la somministrazione della prima dose del farmaco (capsula da 0,5 mg).
scarica il comunicato EMA

 

Lista di trasparenza

16 Gennaio 2012

E' disponibile l'aggiornamento del 16 gennaio 2012 della Lista di trasparenza con i prezzi di vendita al pubblico e la loro differenza con i prezzi di riferimento. Dei 4.567 farmaci generici compresi nella lista il 48% ha un prezzo al pubblico superiore a quello di riferimento, la differenza è a carico del paziente.

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RITIRO DAL MERCATO DI NOPRON SCIROPPO PEDIATRICO

02 Gennaio 2012

Da oggi 2 gennaio 2012, sarà ritirato dal commercio il Nopron sciroppo pediatrico (15 mg/5 ml 150 ml) a causa della sospensione delle autorizzazioni alla produzione, da parte dell’Agenzia regolatoria francese, nei confronti delle aziende e officine produttrici (Laboratoires Genopharm e Alkopharm Blois), per gravi deviazioni dalle Norme di Buona Fabbricazione.
scarica il Comunicato AIFA

ORDINANZA IN MATERIA DI PROTESI MAMMARIE

31 Dicembre 2011

Il Ministero della Salute impone alle strutture ospedaliere e ambulatoriali pubbliche e private accreditate o autorizzate di redigere, entro il 15 gennaio 2012, un elenco nominativo di tutti i casi relativi ad impianti mammari con gel di silicone prodotti dalla ditta Poly Implant Prothese, effettuati dal 1 gennaio 2001 al 31 dicembre 2011.
Ordinanza 29 dicembre 2011 in G.U. n. 304 del 31.12.2011

Aliskiren: Dear Doctor Letter

29 Dicembre 2011

Per un aumentato rischio di eventi cardiovascolari o a carico renale, aliskiren non deve essere utilizzato con ACE-inibitori o bloccanti del recettore dell'angiotensina in pazienti diabetici.
scarica la DDL
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